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Rocheの新型血友病薬Hemlibraは、血友病患者の広範な集団における出血を劇的に減少させ、2つの臨床試験の結果が月曜日に示され、. ヘミリブラは血友病患者の治療中の出血の発生率を96％削減しました。予防治療を受けていないA患者と凝固因子の予防治療を受けた患者と比較すると、患者は68％. HAVEN3および4として知られている2つの試験から得られた陽性結果は、いわゆる非阻害剤患者. ヘムリブラの最初の成功は、補充凝固因子に対する耐性を引き起こす抗体である阻害剤を有する患者にあった. ヘムリブラの現在の規制当局の認可はこれらのインヒビター患者のためだけであるが、ロシュは最新の知見を世界中の当局に提出してその使用を広げる予定である. 同薬剤の最新の成功は期待されていたが、幅広い患者に見られた肯定的な結果は、Rocheがブロックバスター癌治療薬のいくつかがカット価格のライバルに直面しているため、ロシュが依頼している医薬品の需要を支えるはずである. ジェフリーのアナリストは、HAVEN 4は、インヒビターと非インヒビターの両方の患者を1ヶ月に1回だけ治療する可能性があることを示した. 「これにより、Hemlibraは、血友病Aの新しい標準治療法になり、50億ドルのピーク販売機会と見なされます」. インヒビターのない血友病A患者の現在のケアの基準は、補充因子VIII凝固因子. ヘムリブラは市場を揺るがし、シャーレのような因子補充療法に依存している確立された選手たちに脅威を与えます。これは武田薬品. また、バイエル、CSL、ノボノルディスク、そして今年初めにUを購入したサノフィが挑戦されています. 新たな科学はまた、血友病遺伝子治療に取り組んでいるいくつかの企業との間で、何年も先のさらなる変化をもたらすことを約束しています。無害なウイルスを使って病気の原因遺伝子を修復するDNAを導入し、. 2つのロシュ臨床試験のデータは、スコットランドのグラスゴーで開催された世界血友病連合会議で発表されました. 「今回のデータをもとに、血友病Aの全有効性と安全性を強化し、血友病Aを有するすべての人々のケアを改善する可能性のある、フェーズⅢ試験の4つのすべての結果から、正の結果が得られました」と、.